Warum eine Initiative "Boy in the Bubble"?
Was sind Immundefekte?
Warum eine Initiative „Boy in the Bubble“?
Wer war der „Boy in the Bubble“?
Was sind Immundefekte?
Was machen Immunglobuline?
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Warum eine Initiative "Boy in the Bubble"
In den 70er Jahren mussten Ärzte hilflos zuschauen, wie Menschen mit Immundefekten bei der kleinsten Infektion starben oder isoliert leben mussten. Ein eindrückliches Beispiel hierfür ist David Vetter, der als „Boy in the Bubble“ zu jener Zeit zu trauriger Bekanntheit führte. Er musste von Geburt an wegen eines schweren kombinierten Immundefekts in einer sterilen Kunststoffblase leben. Er steht wie kein anderer dafür, wie das Leben aussähe, gäbe es keine lebensrettenden Immunglobuline.
Wir wollen zeigen, wie das Leben aussähe, wenn es keine lebensrettenden Immunglobuline gäbe. Um für dieses durchaus vermeidbare Zukunftsszenario zu sensibilisieren, stellen wir diesen Worst-Case „Life in a Bubble“ anschaulich und erlebbar dar.
Blutplasmaprodukte sind anders als andere Arzneimittel
Blutplasma ist ein seltener biologischer Rohstoff, der nicht synthetisch hergestellt werden kann. Die Verfügbarkeit von Blutplasma ist von der freiwilligen Bereitschaft zur Blut- vor allem aber der Plasmaspende abhängig und somit begrenzt. Eine forsa-Umfrage zeigt, dass insgesamt das Wissen über Plasmaspenden und die Häufigkeit der Spendemöglichkeit gering ist. Nur ein Drittel weiß, was eine Plasmaspende ist. Ebenfalls für viele unbekannt ist, dass die Immunglobuline, die aus der Spende gewonnen werden, gegen Infektionskrankheiten eingesetzt wird. Die Herstellung von Blutplasmaprodukten ist hochkomplex, erfordert viel Know-how und benötigt eine mehrmonatige Produktionsvorlaufzeit. Es gibt nur wenige qualifizierte und hochspezialisierte Anbieter, die sich den Herausforderungen der Wirkstoffherstellung und -produktion stellen. Rohstoffengpässe führen, wie bei keinem anderen Arzneimittel, zeitverzögert (7-12 Monate bis zum fertigen Präparat) zu Lieferengpässen, welche sich in Versorgungsengpässen manifestieren können.
Schon seit Jahren ist die Versorgung mit Blutplasmaprodukten gefährdet, obwohl diese Produkte u.a. für Menschen mit angeborenen Immundefekten überlebensnotwendig sind. Immunglobuline sind insbesondere für Menschen mit primären Immundefekten unersetzbar und überlebenswichtig. Sie schützen vor den Gefahren durch Infektionen, die für an Immundefekten Erkrankte tödlich sein können.
Man muss sich Immunglobuline wie einen Top-Torwart beim Fußball vorstellen: Er schützt das Tor und darf keinen reinlassen – genau das verhindern auch Immunglobuline in Bezug auf Krankheitserreger!
Die aktuelle Versorgungssituation mit Immunglobulinen ist dramatisch
Einer abnehmenden Verfügbarkeit von Blutplasma durch sinkende Bereitschaft zur Plasmaspende und jüngst noch durch die Corona-Pandemie verstärkt, steht ein wachsender Bedarf an Blutplasmaprodukten gegenüber. Dieser wird in den nächsten Jahren durch bessere und schnellere Diagnose, einer Erweiterung des Indikationsspektrums verbunden mit dem demografischen Wandel und einer steigenden Lebenserwartung noch weiter steigen. Bereits jetzt sind Lieferengpässe bei aus dem Rohstoff Blutplasma hergestellter Produkte offenkundig geworden. Die Versorgung mit diesen überlebenswichtigen Präparaten wird jedoch zu einer immer größeren Herausforderung und so ist – wie aktuelle Zahlen belegen – die Versorgung der betroffenen Patienten gefährdet. Immunglobuline sind jedoch gleichermaßen versorgungsrelevant, wie auch versorgungskritisch. Die Weltgesundheitsorganisation (WHO), das “European Center for Disease Prevention and Control” (ECDC) und die Generaldirektion Gesundheit und Lebensmittelsicherheit (DG Santé) der Europäischen Kommission haben Plasma zur Transfusion und Plasma zur Herstellung von Arzneimitteln als versorgungsrelevant eingestuft. Gemäß Einschätzung der Weltgesundheitsorganisation gehören Immunglobuline als Vertreter der Gruppe der Blutplasmapräparate zu jenen Arzneimitteln, welche die dringlichsten Bedürfnisse der Bevölkerung zur medizinischen Versorgung befriedigen („Essential Medicines“). Diese sollen daher in einem Gesundheitssystem in adäquater Menge, richtiger Dosierungsform und guter Qualität zur Verfügung stehen.
Patienten bangen um ihre Versorgung
Für viele Patienten sind die Lieferengpässe bereits seit langem in ihrem Alltag deutlich spürbar (z.B. Reduzierung der Dosierungen, Ausweitung der Anwendungsintervalle) – mit teils dramatischen Auswirkungen, da Blutplasmapräparate häufig zur Behandlung von seltenen Erkrankungen eingesetzt werden und daher in besonderem Maße versorgungsrelevant sind. Viele Patienten sehen sich daher einer bedrohlichen Situation ausgesetzt. Wichtig ist es, Immunglobuline zu schützen – Versorgungslage mit Immunglobulinen sicherstellen.
Wer war der "Boy in the Bubble"?
Als er geboren wird, sieht David Vetter aus wie ein ganz normaler Junge, doch er ist schwer krank, ihm fehlen wichtige Immunzellen. Jedes Bakterium, jedes Virus könnte ihn töten.
David Phillip Vetter, 1971 geboren mit der seltenen Erbkrankheit SCID (Severe Combined Immunodeficiency) und damit praktisch ohne Immunsystem, war aufgrund dieser Erkrankung dazu verdammt sein kurzes Leben vom ersten Tag an in einer Plastikblase zu verbringen, um ihn vor Keimen zu schützen. Wenn seine Eltern ihn umarmten, drückten sie sich an die Blase, er schmiegte sich von innen dagegen.
Das Leben von David Vetter war die „Bubble“, schnell wurde er zum „Boy in the Bubble“. Ohne diesen Schutz wäre der Tod für ihn innerhalb kürzester Zeit wohl unausweichlich gewesen. Zumindest damals. Denn seither hat die medizinische Forschung andere Möglichkeiten eröffnet, auch diese lebensbedrohliche Erkrankung mit Erfolg zu behandeln.
Nachdem er über 12 Jahre in der Blase verbracht hatte, wurde eine Knochenmarktransplantation von seiner Schwester durchgeführt, man hoffte auf den Aufbau eines eigenen stabilen Immunsystems. Die Hoffnung war umsonst: Unentdeckt hatte im Knochenmark der Schwester ein Virus geschlummert, das ihn letztlich tötete.
Er wurde in ein steriles Zimmer verlegt, wo seine Mutter ihn das erste Mal in die Arme nehmen konnte. Bei einer Pressekonferenz sagte sein behandelnder Arzt: „Davids Leben war wichtig. Aber sein größter medizinischer Beitrag war sein Tod, denn mit diesen Informationen können wir andere Kinder behandeln.“ Einen Vorsatz fügte er immerhin hinzu: „Keine Blasen mehr.“
Was sind Immundefekte?
Immundefekte werden in primäre (erblich bedingte) und sekundäre (erworbene) Immundefekte unterschieden. Primäre Immundefekte (PID) sind durch Fehler in der Erbinformation verursachte Störungen des Immunsystems. Vielen Patienten fehlt ein wesentlicher Bestandteil der Immunabwehr: In über 50 Prozent der Fälle bildet ihr Körper zu wenig oder überhaupt keine Antikörper.
Wie viele Menschen sind von primären Immundefekten betroffen?
Ungefähr 500 verschiedene angeborene Immundefekte sind bisher bekannt. Experten nehmen an, dass bis zu ein bis zwei von 1.000 Menschen von einem angeborenen Immundefekt betroffen sind, genaue Zahlen aber fehlen. In Deutschland leben möglicherweise viele 1000 Menschen mit einem angeborenen Immundefekt, aber nur ein Teil davon ist diagnostiziert.
Patienten mit einem angeborenen Immundefekt leiden häufig unter immer wiederkehrenden Infekten, die das normale Maß deutlich übersteigen. Das bedeutet, dass ein Infekt für eine banale Erkältung, die für einen Gesunden schnell überstanden ist, für die Patienten lebensbedrohlich sein kann. In der Regel wird eine krankhafte Infektanfälligkeit schon im Kindesalter festgestellt, allerdings können die Symptome auch erst im Erwachsenenalter auftreten.
Die Diagnose ist bei den meisten Immundefekten nicht einfach doch so wichtig. Daher werden seit August 2019 Neugeborene mit einem Bluttest auf schwere angeborene Immundefekte (SCID) gescreent.
Was sind die häufigsten primären Immundefekte?
Um es vorwegzusagen: Häufig ist kein primärer Immundefekt (PID), sie gehören alle zu den seltenen Erkrankungen (auch „Orphan Diseases“ bzw. „Rare Diseases“ genannt). Von diesen spricht man in der Europäischen Union, wenn im Durchschnitt nicht mehr als eine Person pro 2.000 Einwohner*innen betroffen ist. Allerdings gibt es viele unterschiedliche Formen der PID, man kann also sagen: Die einzelne PID-Erkrankung ist selten, aber die Erkrankten sind in Summe zahlreich. Am häufigsten sind solche Immundefekte, bei denen ein Antikörpermangel im Vordergrund steht.
Was sind Antikörper?
Antikörper werden auch als Immunglobuline bezeichnet. Immunglobuline sind einer der wichtigsten Bestandteile des Plasmas. Sie können z.B. krankmachende Erreger erkennen und unschädlich machen. Man muss sich Immunglobuline wie einen Top-Torwart beim Fußball vorstellen: Er schützt das Tor und darf keinen reinlassen – genau das verhindern auch Immunglobuline in Bezug auf Krankheitserreger!
Was versteht man unter sekundären Immundefekten?
Manchmal entwickeln Menschen aufgrund von äußeren, also nicht erblich bedingten Faktoren eine Immunerkrankung, die als erworbener oder Sekundärer ImmunDefekt (SID) bezeichnet wird. Sie können im Lauf des Lebens auftreten – und unterschiedlichste Ursachen haben. Oft stehen erworbene Immundefekte mit einigen Krebserkrankungen im Zusammenhang, Autoimmunerkrankungen können das Immunsystem auch bewusst „ausbremsen“. Sekundäre Immundefekte sind sehr viel häufiger als primäre Immundefekte.
Wie beim primären Immundefekt werden die Betroffenen von immer wiederkehrenden Infektionen und Erkältungen geplagt, die sie einfach nicht loswerden. Die Betroffenen werden wiederholt mit Antibiotika behandelt, oder in schweren Fällen sogar ins Krankenhaus eingewiesen. Tatsächlich sterben heutzutage mehr Krebspatienten an Infektionen als am Krebs selbst.
Was machen Immunglobuline?
Immunglobuline, auch Antikörper genannt, sind einer der wichtigsten Bestandteile des Plasmas. Sie können z.B. krankmachende Erreger erkennen und unschädlich machen. Bei diversen, meist angeborenen Störungen des Immunsystems fehlen Immunglobuline. Vermehrt auftretende z.T. schwere Infektionen sind die Folge. Die fehlenden Immunglobuline müssen dem Patienten als Medikamente wieder zugeführt werden.
Mit Immunglobulinen werden auch andere seltene Erkrankungen des Immunsystems behandelt. Dazu zählen unter anderem auch chronisch entzündliche Erkrankungen des Nervensystems oder Autoimmunstörungen.
Die Einzigartigkeit von Immunglobulinen liegt in der Abwehr von Krankheitserreger, vergleichbar einem Torwart beim Fußball. Auch dieser darf keinen gegnerischen Ball (Krankheitserreger) reinlassen. Diese Abwehr ist gerade für Patienten mit schweren Immundefekten überlebenswichtig.
Immunglobuline sind auch deshalb einzigartig, weil es Blutplasmaprodukte und damit biologische Arzneimittel sind (sogenannte Biotherapeutika). Das Besondere: Immunglobuline mit ihrem Spektrum an > 1016 verschiedenen Antikörpern können derzeit und wohl auch in Zukunft nicht synthetisch hergestellt werden.
Daher sind ausreichend Plasmaspenden entscheiden, um aus dem Rohstoff in einem aufwändigen, gut ein Jahr dauernden Verfahren Immunglobuline zu isolieren und so aufzubereiten, dass sie als Arzneimittel verwendet werden können. Um einen Patienten mit einem angeborenen (primären) Immundefekt ein Jahr lang zu behandeln braucht es 130 Plasmaspenden. Anders ausgedrückt man braucht 100 Liter Plasma als Rohstoff, um einen Patienten mit einem Primären Immundefekt ein Jahr lang zu behandeln.
Die World-PI-Week hat die Awareness für primäre Immundefekte zum Ziel. Die Woche bietet die Gelegenheit, Entscheidungsträger, Schulen und Familien sowie die breite Öffentlichkeit über primäre Immundefekte (PID) zu informieren und aufzuklären, um eine frühestmögliche Diagnose und optimale Behandlung zu erreichen.
Ganz praktisch geht es um folgende Aufgaben:
- Förderung der Anerkennung von primären Immundefekten (PID) als eine wichtige Gruppe von Krankheiten
- Erhöhung des Bekanntheitsgrads von PID und Förderung einer frühzeitigen Diagnose
- Ermutigung der Akteure, Aufklärungsmaterial zu nutzen, um die rechtzeitige Diagnose und Behandlung von Menschen mit PID zu fördern
- Anregung von Bemühungen zur Verbesserung der Erkennung, Diagnose, Behandlung und Lebensqualität von Menschen mit PID weltweit
Vor diesem Hintergrund möchte die Initiative „Boy in the Bubble“ deutlich machen, wie wichtig eine schnelle Diagnose ist und wie entscheidend es ist, dass die überlebenswichtige Therapie mit Immunglobulinen auch in Zukunft gesichert sein muss – ein isoliertes Leben der Erkrankten in einer sterilen Kunststoffblase darf nie wieder Realität werden!
Kontakt/Impressum
Initiator von „Boy in the Bubble“
Prof. Dr. Volker Wahn
Im Hagen 15i
14532 Kleinmachnow
volker.wahn@charite.de
Ausführende Agentur
GRAND CONCEPT GmbH
Schiffbauerdamm 40
10117 Berlin
info@grandconcept.de
030.2060880